Novo medicamento pode ajudar a parar a cegueira causada pela doença ocular da tireóide.
Por Serena Gordon
O recém-aprovado medicamento teprotumumab pode oferecer esperança a adultos com doença ocular da tireóide, uma condição rara e potencialmente ofuscante. É o primeiro tratamento especificamente aprovado para doenças oculares da tireóide. O medicamento foi aprovado na terça-feira passada pela Food and Drug Administration dos EUA. Será comercializado sob a marca Tepezza.
"Este pode ser um medicamento que oferece uma nova abordagem e uma mudança de paradigma", disse o Dr. Raymond Douglas, principal autor de um estudo que o FDA considerou ao tomar sua decisão final. "Atualmente, usamos terapia de suporte para pessoas com doença ocular da tireóide, mas sua qualidade de vida é diminuída por seus sintomas". "O teprotumumabe foi extraordinariamente eficaz. Esperamos que as pessoas com doenças oculares da tireóide não sofram como no passado. Com o tratamento, elas não serão cegas. Elas não serão desfiguradas. Elas podem até assistem seus filhos jogando futebol quando está ventando", explicou Douglas. (Sem tratamento, o vento pode estar secando demais para os olhos.)
Nas pessoas com essa condição, a inflamação na parte posterior do olho faz com que os olhos inchem. O inchaço também pode comprimir o nervo óptico, causando problemas de visão, disse Douglas, professor de cirurgia na divisão de oftalmologia do Cedars-Sinai Medical Center, em Los Angeles. A doença ocular da tireóide geralmente se desenvolve em pessoas com uma glândula tireóide hiperativa causada pela doença de Graves. O distúrbio pode causar vermelhidão, inchaço e uma sensação nos olhos, diz a American Thyroid Association. Também pode causar olhos secos ou lacrimejamento excessivo, visão dupla e sensibilidade à luz. Um dos sintomas mais visíveis é o abaulamento dos olhos e pode ser difícil fechar completamente os olhos.
Como a doença ocular da tireóide é rara, a FDA atribuiu a esse medicamento o status de "medicamento órfão". Isso significa que as empresas recebem incentivos para incentivar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. O medicamento também recebeu a revisão prioritária do FDA, designações de terapia acelerada e inovadora para ajudar o fabricante a levar o medicamento ao mercado.
A aprovação do medicamento foi baseada nos resultados de dois estudos que incluíram 170 pessoas com doença ativa da tireóide. O estudo mais recente foi um ensaio clínico de fase 3, lançado em 22 de janeiro no New England Journal of Medicine e liderado por Douglas. Este estudo incluiu mais de 80 pessoas com doença tireoidiana ativa que foram aleatoriamente designadas para receber teprotumumabe ou placebo. O medicamento foi administrado por via intravenosa uma vez por semana, durante três semanas, durante um período de 21 semanas. Douglas disse que as infusões intravenosas levam cerca de uma hora. O teprotumumabe começou a funcionar após apenas duas doses, disse Douglas. Após 24 semanas, 83% das pessoas que tomaram a droga tiveram uma redução mensurável na protuberância ocular - mais de 2 milímetros - contra apenas 10% das pessoas que receberam placebo.
A taxa geral de resposta foi de 78% entre aqueles que tomam o medicamento, em comparação com 7% das pessoas que tomam placebo. A qualidade de vida era muito maior para as pessoas que tomavam o medicamento, segundo o estudo. Douglas disse que o tratamento com a droga reverteu a visão dupla, assim como a cirurgia. Os efeitos colaterais foram mínimos e bem tolerados, de acordo com Douglas. Alguns dos efeitos colaterais mais comuns incluem cãibras musculares, náusea, perda de cabelo e fadiga. O medicamento não deve ser usado durante a gravidez.
A Dra. Harsha Reddy, cirurgiã plástica oftálmica da Enfermaria de Olhos e Ouvidos de Nova York do Monte Sinai, não participou do estudo atual, mas está familiarizada com os resultados. "Acredito que será uma revolução no tratamento de doenças oculares da tireóide", afirmou. "Até agora, [os médicos] só podiam esperar até que a doença ocular da tireóide afetasse seus pacientes, e pacientes e médicos estavam frustrados com a falta de opções de tratamento durante esse período de espera", explicou Reddy. "Agora, pela primeira vez, os médicos terão a opção de tratar a doença ocular da tireóide em sua fase inicial e impedir que muitas das devastadoras alterações oculares ocorram em primeiro lugar", acrescentou Reddy.